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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

海峡两岸关系协会原副会长王在希：今年两岸“有惊无险，喜忧参半”******

　　【环球时报报道 记者 谢戎彬 吴薇】从美国总统拜登访日拼凑“亚洲小北约”、扬言军事干预台湾，到8月初佩洛西窜访台湾、解放军对台军演新常态，再到11月的“九合一”选举民进党惨败、蔡英文辞去党主席，2022年的台海局势可以用“跌宕起伏”来形容。《环球时报》针对上述热点，专访了海峡两岸关系协会原副会长王在希。

　　“抗中保台”牌失效，是2022年对台斗争最显著成果

　　环球时报：如果用一两个词总结一下2022年两岸关系，您会选择哪个词？

　　王在希：“有惊无险，喜忧参半”。2022年两岸关系受美国因素影响持续紧张、跌宕起伏，但大陆面对严峻复杂的台海形势和持续紧张的中美关系，沉着应对、稳扎稳打、坚持斗争、敢于亮剑，最终使台湾主流民意出现有利于大陆的积极变化。民进党“抗中保台”牌失效，是2022年我对台斗争最显著成果。

　　环球时报：8月佩洛西窜台，您认为解放军连续军演传达出哪些信号？

　　王在希：佩洛西窜访台湾，无疑是2022年台海局势中一个重大事件。事先我外交、国防部门对美进行过严正交涉、提出过严重警告，所以她的窜访不仅对两岸关系造成不小冲击，在国际社会也造成极其恶劣的影响。

　　鉴于事态严重性，解放军不得不作出强烈反应，对台湾周边海域进行导弹实弹试射。这次试射与1996年3月那次相比，时间长、规模大、范围广，不仅射击区由以前2个增至6个，而且形成全覆盖，把台湾三大港口全部封锁，加上海空军出动各种先进战机、军舰，同步对台岛实施高强度、长时间实战化演练，对“台独”分裂势力形成巨大威慑。这次演训形成对台军事震慑新常态。它向“台独”分裂势力传递出一个重要信号：解放军完全具有足够强大能力，随时可以对台岛实行封锁和火力打击。台军方人士也惊叹，解放军能够每天出动几十架、上百架战斗机不间断地在台岛周边飞行，而且安全无事故，台湾空军已经不是对手。这个新常态慢慢让台湾老百姓认识到，民进党当局宣传的“大陆不敢对台动武，即使动武美国会出来保护”的谎言不攻自破，台湾民众觉得失去安全感，再任凭蔡英文“倚美谋独”“抗中保台”迟早会引发战争。这一点是民进党在11月“九合一”选举中最终惨败的根本原因之一，说明解放军近几年来持续对台军事威慑的效果已经慢慢显现出来。

　　美国近年来频繁打“台湾牌”，不惜虚化一个中国原则，一是给台海局势制造紧张，二是趁机从台湾捞取经济实惠。台湾实际上当了冤大头，花了大把银子，最后并没有得到实质性东西。就拿佩洛西窜台来说，她个人出尽风头，台湾的好处也拿了，但一场闹剧过后，台湾得到什么呢？是解放军对台岛周边海域的高强度实战化演训、台海局势的空前紧张，可谓“赔了夫人又折兵”，完全被美国利用。这也是导致台湾民众对蔡英文越来越不满的原因之一。

　　“大陆对台动武”时间表没有事实根据 　

　　环球时报：近几年有关两岸统一时间表有各种说法。美西方为何一直炒作“武力统一”？在您看来，和平统一的前景如何，需要具备怎样的前提？

　　王在希：关于大陆可能对台动武时间表的说法，源头都来自美国。我认为美国散布的2027年或2025年“大陆可能对台动武”的说法，没有事实根据，只是一种主观臆测和逻辑推理。他们的主要意图有三：一是制造台海紧张气氛，破坏两岸关系和平稳定，干扰大陆正常发展；二是让民进党当局不得不更加紧密地依附美国的安全保护，从而进一步加强对台湾的实际控制，达到绑架台湾的目的；三是引诱台当局向美国购买更多先进武器，或者美台合作生产武器，让美国军工财团获取更多的经济实惠，同时达到武装台湾的目的。

　　至于实现和平统一，我认为必须具备两个条件：一是台当局必须要有通过谈判解决问题的意愿；二是在岛内要有一定的民意基础。现在这两个条件都不具备。蔡英文上台以来拒不承认体现一个中国原则的“九二共识”，鼓吹两岸“一边一国、互不隶属”。台湾的主流民意有2/3依然希望维持“不统不独”现状，所以要实现和平统一尚需艰苦努力。尽管如此，我们目前依然坚持“和平统一、一国两制”的基本方针，因为实现和平统一最符合两岸同胞的根本利益和中华民族的整体利益。习近平总书记在党的二十大报告中明确表示，我们坚持以最大诚意、尽最大努力争取和平统一的前景，但决不承诺放弃使用武力。所以我们会做到仁至义尽，不到最后一刻决不轻言放弃。但最后能否实现和平统一，不完全取决于大陆一方，关键还要看台湾当局是否配合。

　　大陆民意多数希望早日实现祖国完全统一。关于统一的时机选择，是关乎我们党和国家前途命运的大事，必须着眼全局、精确谋划、权衡利弊、谋定而动，不能让外国势力带节奏。《孙子兵法》有云，“兵者，国之大事”，所以解决台湾问题很难事先设定一个具体时间表，实现统一不仅要看岛内因素，也要看大陆自身的情况，还有国际环境的考量。何时实现统一很大程度上要看两岸关系的发展变化，如果民进党当局铤而走险，配合美国搞“台独”边缘政策，不断冲撞底线红线，就有可能迫使我们提前解决台湾问题，对此解放军是作好充分准备的。

　　环球时报：“九合一”选举民进党大败，操弄这么多年的“抗中保台”牌为什么现在失效了？这反映台湾社会或台湾民众的心理发生了怎样的变化？

　　王在希：民进党这次惨败，我看主要原因是蔡英文“抗中保台”牌失效。近几年每到台湾选举，蔡英文就打“抗中保台”牌，极力制造对大陆的仇恨，把抗拒统一说成是“捍卫台湾民主自由”，宣称我“一国两制就是要吞并台湾”。蔡英文被美国牵着鼻子走，特别是佩洛西窜台，导致台海上空战云密布，广大选民终于意识到“把票投给民进党，就是投给战争”。大量中间选民也慢慢看清楚了，蔡英文的所谓“抗中保台”，“抗中”是真，“保台”是假。美国打着“军事干预”“协防台湾”旗号，实际上是武装台湾，准备将来与大陆打一场“不对称战争”，让两岸同胞自相残杀，搞成鱼死网破，美国坐收渔翁之利。这次美国迫使蔡英文当局把台湾高科技核心产业台积电连同人才、技术、资金迁到美国去投资，就是要掏空台湾，选民对民进党的表现越来越失望。

　　与此同时，民进党贪污腐败、学历造假、“黑金”政治在这次选举中暴露无遗。这次选举是台湾选民对民进党的一次不信任投票，岛内民众慢慢觉醒，“下架民进党”成为多数选民共识。尤其是年轻人首投族坚持独立思考、自主投票，这一变化从12月18日嘉义市长选举看更加明显。过去蔡英文宣称台湾年轻人是“天然独”，事实证明，年轻人有思想，有独立思考能力，民进党靠欺骗宣传忽悠年轻人已经行不通。

　　台当局领导人已经成为美国在台湾的代理人

　　环球时报：台积电创办人张忠谋在迁机仪式上说了一句“自由贸易已死”，您如何理解这句话？台积电要变成“美积电”，您认为美台关系的实质是什么？

　　王在希：我认为这反映了张忠谋老先生对当下时局的无奈，言外之意是说在如今国际强权政治环境下，真正的自由贸易不复存在。实际情况也是如此。你看拜登在亚利桑那州台积电迁机典礼上那种趾高气扬的表情，就像海盗掠夺到一船珠宝一样兴奋。张忠谋内心应该很复杂。台积电成立于上世纪80年代，当时蒋经国刚刚布局对外开放，张忠谋大胆采用晶圆代工模式，现已发展成为全球半导体芯片巨头，且拥有生产2纳米和3纳米芯片的先进科技。美国担心将来一旦两岸统一台积电会落到大陆手里，所以采用高压手段迫使其迁美，把台积电变为“美积电”。显然，台积电赴美是在美方强大压力下的无奈举动。

　　美台关系就是一种利用和被利用的关系。我曾经说过，美国打“台湾牌”不用成本，只是给台湾一丁点“官方”色彩，台当局就必须无条件听命于它，心甘情愿为美国遏华政策服务。因为事实上台湾已经被美国深度控制，台当局领导人已经成为美国在台湾的代理人，成为美国走狗。走狗不走就得下台，所以蔡英文即使内心不情愿，也不敢不从。

　　环球时报：明年是2024年台湾地区领导人选举的前一年。您对2023年的两岸关系有怎样的预测和判断？

　　王在希：展望2023年两岸关系，依然充满各种变数和不确定性，但在很大程度上受中美关系制约。总的来看，今年11月中美元首在印尼巴厘岛会晤后，中美团队正在进行接触磋商，明年初美国国务卿布林肯将访华。中美关系相对稳定会对两岸关系产生影响，当然美国不会改变对华强硬遏制战略。值得注意的是，最近美国国会通过的《国防授权法》，把原来“台湾政策法案”中相关条款带进来，规定未来5年美国将向台湾提供100亿美元军事援助，主要作为台湾向美国采购武器的配套资金，同时也是给台军掌握这些新武器进行培训的费用。作为交换条件，美国每年将派遣10名官员去台湾，安排在台湾行政、立法机构任职。未来，台湾当局的运作将完全被美国操控。

　　这次“九合一”选举，是一年多后台湾地区领导人选举的前哨战。民进党失败后，已经在抢先布局2024年，现在呼声最高的是赖清德。国民党目前取得了近些年来难得一见的大好形势，不仅保住了新北、台中，而且夺回失去多年的台北、桃园两个战略重镇，长期低迷的士气开始回升。但国民党的老毛病是形势一好就开始打“内战”，估计党主席朱立伦会吸取教训，从目前情况看民调最高、呼声也最高的是新北市长侯友宜。日前朱立伦和民众党主席柯文哲一起去新北市，与侯友宜同台，朱立伦明确表示，“2024年一定会提名最强候选人，我是最佳助选员，侯友宜才是主角和英雄”。如果朱立伦真能从大局出发，并且与民众党实现“蓝白合”，2024年还是有一点希望的。不过2024年台湾地区领导人选举和“九合一”地方选举性质不同，会更加突出公共政策和两岸论述，民进党通过内部整合，其势头不可小觑。加上具有“执政”优势，蓝绿争夺会非常激烈，鹿死谁手尚难预料。

　　站在两岸关系视角，赖清德是强硬“台独”分子，曾公开叫嚣“我是务实的台独政治工作者”。他如果上台，其“台独”立场比蔡英文有过之而无不及，两岸关系有可能更添变数。国民党如果上台，两岸关系会趋向缓和，但一些人对“九二共识”态度暧昧，在坚持一中、推动统一方面和连战、吴伯雄甚至马英九这一代国民党领导人相比，已经相去甚远。所以要实现祖国完全统一这一宏伟目标，主要还得靠大陆自身发展和努力。(环球时报)

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）